Nature子刊：薛璐璐等开发硅氧烷基LNP，实现mRNA的器官特异性高效递送
该研究提供了概念验证，表明在类脂质结构中引入硅氧烷基团，可以在体内实现LNP器官靶向的调节，从而为开发下一代组织特异性mRNA递送的脂质样材料奠定了基础。
2024-10-05
Nature子刊：王爱军团队等开发可酸降解的LNP，增强mRNA递送
在这项最新研究中，研究团队开发了一种名为“azido-acetal”的可酸降解连接子，其可在内体中几分钟内水解，但在pH 7.4下可稳定21天。
2024-09-05
Nature：北大乔杰教授团队揭示一条多余的X染色体破坏男性胎儿生殖细胞发育机制
研究发现，使用TGF-β抑制剂可以帮助这些FGC细胞正常成熟，从而为治疗克兰费尔特综合征男性患者的不育提供了可能。
2024-11-22
Cell：超越AAV和LNP，全新核酸递送平台——蛋白脂质载体（PLV），有望开启基因治疗新时代
结果显示，系统性注射FAST-PLV递送的follistatin DNA，可显著提高血液中卵泡抑素的水平，并显著增加肌肉质量和握力。
2024-09-18
Nature：乔杰/袁鹏/闫丽盈/魏瑗团队揭示X染色体剂量异常导致胎儿生殖细胞发育障碍的关键机制
该研究以生殖细胞大规模丢失前的胎儿阶段为切入点，全面解析了克氏综合征患者FGC的发育特征和相关分子改变，揭示了X染色体的活性状态、转录特征以及介导FGC发育异常的分子机制。
2024-11-14
Nat Genet：颉伟/王海峰等报道小鼠胚胎失活X染色体高级结构从头建立过程及其调控机制
研究人员利用课题组开发的高灵敏sisHi-C技术，系统分析了从1-细胞胚胎到E9.5胚外组织以及E13.5胚胎细胞的X染色体三维结构，涵盖了X染色体印记失活和随机失活的建立和维持过程。
2024-09-15
Nature Genetics：颉伟/王海峰团队等揭示小鼠胚胎失活X染色体高级结构从头建立过程及其调控机制
这一工作揭示了小鼠胚胎失活X染色体高级结构的从头建立过程，以及其潜在的基因调控功能。
2024-09-15
SORT-LNP开发团队再推出新型骨髓靶向的LNP，用于体内造血干细胞基因编辑
该研究为设计和工程化肝外递送mRNA的LNP开辟了新途径，该研究开发的骨髓靶向的LNP也为许多造血系统疾病的治疗提供了新思路。
2024-05-31
J Control Release：脂肪酸共轭的EPI-X4衍生物具有较高的活性和体内稳定性
该研究不仅阐明了EPI-X4衍生物的优化轨迹，而且强调了稳定性和疗效之间复杂的相互作用，这使得它们有希望进一步用于治疗癌症或慢性炎症性疾病的临床前开发。
2024-08-29